Introducción

“No hay manera de saber cuándo están completas nuestras observaciones acerca de los sucesos complejos de la naturaleza. Como bien lo señaló Karl Popper, nuestro conocimiento es finito, pero nuestra ignorancia es infinita. En medicina, nunca podemos estar seguros de las consecuencias de nuestras intervenciones; tan solo podemos reducir el margen de incertidumbre. Esta confesión no es tan pesimista como suena: las afirmaciones que resisten un escrutinio intenso y repetido a menudo resultan muy fiables. Tales “verdades funcionales” son los elementos con los que se construyen las estructuras razonablemente sólidas en las que se apoyan nuestras acciones diarias a la cabecera del paciente.”

William A. Silverman. Where’s the evidence? Oxford: Oxford University Press, 1998, p165

La medicina moderna ha sido sumamente exitosa.

Resulta difícil imaginar cómo habría sido la vida sin los antibióticos.El desarrollo de otros medicamentos eficaces ha revolucionado el tratamiento de los ataques cardíacos y la hipertensión; también ha transformado la vida de muchas personas con esquizofrenia. En la mayoría de los países, la vacunación de los niños ha hecho de la poliomielitis y la difteria un recuerdo lejano, y las articulaciones artificiales han aliviado el dolor y disminuido la discapacidad de una infinidad de personas. Las técnicas modernas de diagnóstico por imágenes, como la ecografía, la tomografía computarizada (TC) y las imágenes por resonancia magnética (IRM), han contribuido a que se diagnostique con precisión a los pacientes y a que se les administre el tratamiento correcto. El diagnóstico de muchos tipos de cáncer solía significar una sentencia de muerte, mientras que hoy en día los pacientes generalmente viven con su afección en lugar de morir a causa de ella. Además, el VIH/sida ha dejado de ser una enfermedad que mata rápidamente para convertirse en una enfermedad crónica (prolongada).

Desde luego, muchas mejoras en la salud son consecuencia de los progresos realizados en materia social y de salud pública, como el acceso al agua potable, el saneamiento y las mejoras en la vivienda. Pero incluso para los escépticos sería difícil pasar por alto las notables repercusiones de la atención médica moderna. En el último medio siglo aproximadamente, la mejor atención sanitaria ha contribuido en gran medida al aumento en la esperanza de vida y ha mejorado la calidad de vida, especialmente para las personas con enfermedades crónicas. [1, 2]

Sin embargo, los triunfos de la medicina moderna fácilmente pueden llevarnos a pasar por alto muchos de sus persistentes problemas. Incluso en la actualidad, demasiadas decisiones médicas se toman sobre la base de evidencia científica deficiente. Aún existe una cantidad excesiva de tratamientos médicos que dañan a los pacientes: algunos que tienen escaso beneficio o ningún beneficio comprobado, y otros que son útiles pero que no se utilizan lo suficiente. ¿Cómo puede suceder esto cuando, cada año, los estudios sobre los efectos de los tratamientos generan un alud de resultados? Lamentablemente, las pruebas suelen ser poco fiables y, además, muchas de las investigaciones que se llevan a cabo no abordan las preguntas que los pacientes necesitan que se respondan

Parte del problema es que, muy rara vez, los efectos de un tratamiento son contundentemente obvios o notables. En cambio, por lo general, habrá incertidumbres acerca de la eficacia de los tratamientos nuevos o si, en efecto, son más benéficos que perjudiciales. Por esto, para identificar de manera fiable los efectos de los tratamientos, se necesitan pruebas imparciales diseñadas a conciencia, es decir, pruebas que estén pensadas para reducir los sesgos y que tengan en cuenta la intervención del azar (véase Pruebas imparciales de los tratamientos).

La imposibilidad de predecir con exactitud qué sucederá cuando una persona contrae una enfermedad o recibe un tratamiento se conoce como la ley de Franklin, llamada así por el estadista estadounidense del siglo XVII Benjamin Franklin, quien acertadamente sostuvo que: «No hay nada más seguro en el mundo que la muerte y los impuestos» [3]

Sin embargo, la ley de Franklin no es un razonamiento habitual en la sociedad. En las escuelas no se pone énfasis suficiente en la inevitabilidad de la incertidumbre, como tampoco en otros conceptos fundamentales, entre ellos, la manera de obtener e interpretar evidencia científica o la manera de entender la información sobre probabilidades y riesgos. Tal como lo expresó un comentarista: «En la escuela, les enseñaron sobre sustancias químicas en tubos de ensayo, ecuaciones para describir el movimiento y tal vez algo sobre fotosíntesis. Pero, seguramente, no les enseñaron nada sobre muerte, riesgo, estadísticas y la ciencia que los matará o los curará» [4]

Y si bien la práctica de la medicina basada en evidencia científica sólida ha salvado incontables vidas, nos veríamos en apuros si tuviéramos que encontrar en algún museo de ciencias una exposición que explicara los principios básicos de la investigación científica.

Pero los conceptos de incertidumbre y riesgo realmente importan. Tomemos, por ejemplo, la imposibilidad lógica de «probar un negativo», es decir, de demostrar que algo no existe o que un tratamiento no tiene ningún efecto. No se trata meramente de un argumento filosófico; también tiene consecuencias prácticas importantes, tal como lo ilustra la experiencia con Bendectin, un medicamento que combina los principios activos doxilamina y piridoxina (vitamina B6). Bendectin (también comercializado como Debendox y Diclectin) era una prescripción de uso muy difundido para aliviar las náuseas en el primer trimestre del embarazo. Posteriormente hubo denuncias de que Bendectin causaba defectos congénitos, que pronto desembocaron en una avalancha de demandas judiciales. Presionados por todos los juicios, los fabricantes de Bendectin lo retiraron del mercado en 1983. En diversas revisiones posteriores de todas las pruebas, no se pudo comprobar una asociación del medicamento con las anomalías congénitas, es decir, no fue posible demostrar de forma concluyente que no produjo daño, pero tampoco había pruebas de que sí lo causaba. Irónicamente, como consecuencia del retiro de Bendectin, los únicos medicamentos disponibles para tratar las náuseas matutinas en las embarazadas son aquellos cuyo potencial para causar anomalías congénitas se conoce considerablemente menos. [5]

Normalmente, lo máximo que la investigación puede hacer es minimizar las incertidumbres. Los tratamientos pueden ser perjudiciales así como útiles. Las investigaciones de calidad y realizadas correctamente pueden indicar la probabilidad de que un tratamiento para un problema de salud produzca beneficios o daños al compararlo con otro tratamiento o con ningún tratamiento. Puesto que las incertidumbres siempre están, es útil tratar de evitar la tentación de ver todo en blanco y negro. Además, razonar en función de las probabilidades otorga poder [6]  La gente necesita conocer la probabilidad de que ocurra un desenlace particular de una afección (como un accidente cerebrovascular en alguien con presión arterial alta), los factores que afectan la probabilidad de que ocurra un accidente cerebrovascular y la probabilidad de que un tratamiento cambie las posibilidades de que ocurra un accidente cerebrovascular. Si cuentan con suficiente información fiable, los pacientes y los profesionales de la salud podrán trabajar juntos para evaluar el balance entre los beneficios y los daños de los tratamientos. De esta manera, podrán elegir la opción que probablemente sea la más adecuada a las circunstancias particulares y las preferencias del paciente. [7]

Nuestro objetivo en Cómo se prueban los tratamientos es mejorar la comunicación y fomentar, no socavar la confianza que los pacientes depositan en los profesionales de la salud. Pero esto solo se logrará cuando los pacientes puedan ayudarse a sí mismos y ayudar a los profesionales de la salud a evaluar críticamente las opciones de tratamiento.

En Es nuevo, ¿pero es mejor? se describe brevemente por qué son necesarias las pruebas imparciales de los tratamientos y cómo algunos tratamientos nuevos han tenido efectos perjudiciales inesperados.

En Efectos esperados que no se materializan se describe cómo los efectos esperados de otros tratamientos no llegaron a materializarse y se destaca el hecho de que muchos tratamientos de uso frecuente no se han evaluado adecuadamente.

Más no necesariamente significa mejor ejemplifica por qué un tratamiento más intensivo  no necesariamente es mejor. Antes no necesariamente significa mejor explica por qué someter a cribado (detección sistemática) a personas sanas en busca de indicios tempranos de enfermedad puede ser tanto perjudicial como beneficioso. En Cómo enfrentar la incertidumbre acerca de los efectos de los tratamientos se destacan algunas de las muchas incertidumbres que prevalecen en casi todos los aspectos de la atención sanitaria y se explica cómo abordarlas.

Pruebas imparciales de los tratamientos, La necesidad de tener en cuenta la intervención del azar, y Evaluación de toda la evidencia científica pertinente y fiable presentan algunos «detalles técnicos» de una manera no técnica.

Reglamentación de la evaluación de los tratamientos: ¿ayuda u obstáculo?  describe por qué los sistemas que reglamentan las investigaciones sobre los efectos de los tratamientos, a través de los comités de ética de la investigación y otros órganos, pueden obstaculizar la posibilidad de realizar estudios adecuados y explica por qué es posible que la reglamentación no logre promover los intereses de los pacientes.

Investigación: buena, mala e innecesaria contrasta las diferencias fundamentales entre la investigación buena, la mala y la innecesaria con relación a los efectos de los tratamientos; se explica cómo la investigación muchas veces es distorsionada por las prioridades comerciales y académicas y no aborda cuestiones que podrían tener una verdadera repercusión en el bienestar de los pacientes.

Es deber de todos asegurar que se hagan las investigaciones correctas detalla qué pueden hacer los pacientes y la población en general para que los tratamientos se sometan a mejores pruebas.

En Entonces, ¿cómo se logra una mejor atención sanitaria? se analizan las formas en que las pruebas contundentes obtenidas de investigaciones relativas a los tratamientos pueden producir mejoras en la atención sanitaria que se les brinda a los pacientes.

Y en Investigación por las razones correctas: proyecto para un futuro mejor se presenta un proyecto para un futuro mejor y se concluye con un plan de acción.

Cada capítulo contiene referencias a una selección de materiales clave de consulta, y en el menú de la derecha se incluye una sección de Recursos adicionales.

Nosotros, los autores, estamos comprometidos con los principios de acceso equitativo a la atención sanitaria eficaz que responda a las necesidades de las personas. A su vez, esta responsabilidad social depende de la información fiable y accesible obtenida de investigaciones sólidas acerca de los efectos de las pruebas y los tratamientos. Puesto que en ninguna parte abundan los recursos destinados a la atención sanitaria, los tratamientos deben estar basados en pruebas contundentes y se los debe usar de manera eficiente y justa, si es que toda la población ha de tener una posibilidad de beneficiarse con los adelantos de la medicina. Es irresponsable malgastar recursos valiosos en tratamientos que ofrecen escaso beneficio, o desperdiciar, sin una buena razón, las oportunidades para evaluar tratamientos sobre los cuales se conoce poco. Las pruebas imparciales de los tratamientos son, por lo tanto, esencialmente importantes para la igualdad de acceso a las opciones terapéuticas..

Esperamos que, al terminar de leer Cómo se prueban los tratamientos, usted, el lector, comparta en cierta medida nuestro profundo interés por el tema y, en consecuencia, formule preguntas incómodas acerca de los tratamientos, reconozca las áreas donde faltan conocimientos médicos y participe en las investigaciones a fin de obtener respuestas para el beneficio suyo y de todos los demás.

  • Ichalmers

    Amend all references to Chapters

    Italicize Testing Treatments

    Amend ‘a separate Additional Resources section is included at the end of the book’ (see p184).

    ? delete ‘For those who wish to explore issues in more detail, a good starting point is the James Lind Library. You will find the free electronic version of the second edition of Testing Treatments at a new website – Testing Treatments Interactive (www.testingtreatments.org) – where translations and other material will be added over the coming years’.

    Replace ‘We hope that you, the reader, will emerge from Testing Treatments’ by ‘ We hope that you will emerge from using Testing Treatments interactive’, with italics

    • Douglas Badenoch

      Done.